Novi lijek za dječje tumore mozga pokazao izniman uspjeh
Tumori mozga najčešći su oblik raka kod djece i vodeći uzrok smrtnosti u toj dobnoj skupini. Posebno su opasni pedijatrijski visokostepeni gliomi (pHGG) – agresivni tumori za koje trenutno postoji vrlo malo terapijskih mogućnosti. Prosječno preživljenje nakon dijagnoze iznosi manje od 18 mjeseci.
Znanstvenici s Medicinskog sveučilišta u Beču, Opće bolnice u Beču (AKH Wien), Dana-Farber instituta za rak i Medicinskog fakulteta Sveučilišta u Michiganu otkrili su da bi blokiranje određenog proteina moglo pomoći u borbi protiv ove smrtonosne bolesti. Njihovo istraživanje, objavljeno u prestižnom časopisu Cancer Cell, ulijeva novu nadu oboljelima.
Otkriveno je da protein PDGFRA ima ključnu ulogu u razvoju i širenju glioma – mutacije na ovom receptoru prisutne su kod 15 % bolesnika, što ga čini idealnom metom za novu terapiju. Prijašnji pokušaji liječenja nisu bili uspješni zbog nemogućnosti lijekova da prijeđu krvno-moždanu barijeru ili zbog jakih nuspojava.
Novi lijek, Avapritinib, pokazao je iznimne rezultate – ne samo da učinkovito blokira PDGFRA, već i prodire u mozak te utječe na tumorske stanice. Laboratorijska ispitivanja i testiranja na životinjama pokazala su da može usporiti ili potpuno zaustaviti rast tumora. Najvažnije, prvi rezultati na pacijentima su obećavajući: kod troje od sedmero djece primijećeno je značajno poboljšanje.
''Tumori koji prije nisu reagirali na standardne terapije poput zračenja, sada su pokazali pozitivan odgovor'', izjavio je dr. Johannes Gojo.
Na temelju ovih rezultata pokrenuta je međunarodna klinička studija za daljnje testiranje sigurnosti i učinkovitosti. Ovo istraživanje otvara nova vrata u liječenju djece oboljele od najtežih oblika tumora mozga i predstavlja važan korak prema novim terapijama.
