Prvi put uspješno liječena Hantingtonova bolest

Huntingtonova bolest je nasljedna bolest koja uništava moždane ćelije i ima simptome slične demenciji, Parkinsonovoj bolesti i bolesti motornih neurona. Prvi simptomi se obično javljaju u 30-im ili 40-im godinama života, a bolest je najčešće smrtonosna u roku od dva desetljeća.

Novi tretman je oblik genske terapije koji se primjenjuje tijekom 12 do 18 sati složene operacije mozga.

U kliničkom ispitivanju bolest je usporena za 75 posto, što znači kako bi propadanje koje se inače događa u jednoj godini sada trajalo četiri godine.

- To pacijentima može donijeti desetljeća kvalitetnog života - izjavila je profesorica Sarah Tabrizi sa University College u Londonu.

Terapija koristi bezopasni virus koji prenosi specijalno dizajniranu DNK u dvije ključne regije mozga. Ova DNK zatim pokreće proizvodnju molekula koje blokiraju stvaranje toksičnog proteina huntingtin, koji uzrokuje bolest

Iako su troškovi liječenja visoki, rezultati su opisani kao spektakularni.

Neki pacijenti koji su ranije bili umirovljeni zbog bolesti sada su se vratili na posao, a drugi su i dalje pokretni, iako se očekivalo kako će im biti potrebna invalidska kolica.

Jedan od vodećih istraživača Profesor Ed Wild kazao je kako su rezultati zapanjujući i kako bi ovo mogla biti prva odobrena terapija koja usporava Huntingtonovu bolest.

Dodao je kako bi jedan tretman mogao trajati cijeli život, jer se moždane ćelije ne obnavljaju kao druge ćelije u tijelu.

Ovo otkriće donosi novu nadu tisućama obitelji koje se suočavaju s ovom teškom bolešću, prenosi BBC.